汇报：中国罕见病药品临床医学产品研发通过率提高

汇报：中国罕见病药品临床医学产品研发通过率提高 近些年，几款罕见病药品获准发售，并根据交涉列入国家医保目录，这在处理病人药品付款问题的与此同时，也将进一步激励医药企业的自主创新资金投入。

在第十五个国际性罕见病日之时，沙利文协同病苦挑戰慈善基金会于27日公布《2022中国罕见病行业趋势观察报告》(下称《报告》)。《报告》从罕见病药物研发、提供确保、资产资金投入、综合性保障体系等视角判断发展趋势，药物研发则是在其中关键。

依据《报告》表明，罕见病药品的医学产品研发通过率较别的病症药品要更高一些，这将进一步激励医药企业做自主创新资金投入。

详尽看来，临床医学I期有II期罕见病药品的通过率为67%，全部病症药品为52%，临床医学II期有III期罕见病药品的通过率为44.6%，而全部病症药品为28.9%。

而从产品研发到发售全周期时间看来，罕见病药品临床医学I期有获准的通过率17%，而全部病症的产品研发通过率为 7.9%，仅为罕见病药品的一半。

因此，沙利文大中华地区合作伙伴兼董事总经理毛化在接纳第一财经访谈时表明，罕见病药品临床医学产品研发通过率的提高，一方面代表着各医药企业针对罕见病病发原理的探寻、基础研究更为高度重视，另一方面，例如基因疗法等新型技术性等，也在相互配合罕见病病发机制科学研究方面给予了强有力支撑点，并加速了产品研发过程。

《报告》还称，高层国家扶持政策为医药企业发展战略给予方位。例如，海外罕见病药品可根据列入“临床医学急缺”或经CDE(国家药品监督管理局药品审评中心)评定达到安全性合理且无人种差别的规定，进而免除临床研究；这种都大大缩短了海外罕见病药物在我国的上市时间，提高了医药企业引入罕见病药物的主动性。

《报告》还表明，除自主研发，公司还趋于引入海外临床医学II~III期的新项目来合理布局商品管道。例如，致力于罕见病行业的生物技术企业北海市康成，有着对于一部分病人数量较多的少见病症及其少见恶性肿瘤适用范围的13个产品创新管道，在其中3 个商品已发售、4个商品早已进到临床研究环节；曙方药业也在2021年1月公布与Santhera制药业战略合作，得到罕见病药物Vamorolone在大中华地区开发设计和商品化利益。

毛化告知新闻记者，针对有确立适用范围的药品，中国医药企业现阶段依然会以原研药为主导，非常少会去做新药；这是由于很多罕见病尚欠缺有确立适用范围医治药品，大多数正处在产品研发中，中国医药企业还有机会出类拔萃，更何况在我国还为创新药设立发售绿色通道。而针对已在全世界获准的药品，其仍有较长的专利权有效期，将来，中国医药企业还可以根据引入海外药品来完成病人的普适性